Le site médical Stat a plongé dans le quotidien des malades de Huntington, cette maladie neurodégénérative héréditaire dont les symptômes évoquent une combinaison d’Alzheimer et Parkinson. L’affection est incurable mais un nouveau traitement expérimenté par Roche pourrait permettre de retarder son évolution. Une lueur d’espoir pour les patients et leur entourage, mais tous ne peuvent prétendre rejoindre l’essai clinique – il faut être ni trop jeune ni trop vieux, ni trop gros ni trop maigre, ne pas être trop diminué… Et même les 660 élus ont une chance sur deux de se voir attribuer un placebo.
Pourquoi c’est un moment critique. La maladie de Huntington est liée à un défaut du gène HTT, à l’origine de la production d’une protéine anormale toxique pour le cerveau. Elle est héréditaire et se déclare typiquement vers 30-40 ans, quand les porteurs ont déjà eu des enfants. Des familles entières vivent donc sous cette épée de Damoclès. Mais la situation pourrait changer. Les premières thérapies géniques sont actuellement à l’essai. Pour la première fois, elles offrent la perspective de faire de cette affection létale une maladie chronique.
La fin des essais cliniques contre placebo: c’est l’horizon évoqué par le site américain Wired, qui voit la transition s’amorcer dans les années à venir. L’idée est la suivante: plutôt que de proposer un traitement factice à la moitié des patients d’un essai clinique, il serait possible de simuler cette condition à partir de données cliniques préexistantes. L’intérêt d’un nouveau traitement serait évalué par comparaison avec ce «bras placebo synthétique». Certains laboratoires investissent d’ores et déjà dans ces technologies, comme Roche, qui vient de racheter la société Flatiron Health pour près de deux milliards de francs.
Pourquoi ça pose question. L’essai contrôlé randomisé contre placebo est le «gold standard» de la médecine fondée sur les preuves: c’est la seule procédure permettant de démontrer l’efficacité d’un traitement avec un haut niveau d’assurance. Il est aussi long et très coûteux, et pose des problèmes éthiques. Lui substituer le big data est donc tentant – notamment pour l’industrie, qui assume les coûts et les aléas de la recherche clinique. Mais le risque est loin d’être négligeable. Certaines voix critiquent d’ores et déjà la recherche clinique pour sa propension à assouplir ses critères, et les exemples ne manquent pas de traitements homologués malgré une balance bénéfices-risques douteuse.
