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Comment l'IA pourrait transformer un mauvais médicament en excellent antibiotique

Image d'illustration | MIT News

Face à l’augmentation de l’antibiorésistance, l’humanité a désespérément besoin de nouveaux antibiotiques. Des chercheurs du MIT explorent une nouvelle voie: l’apprentissage profond (ou deep learning), approche désormais classique en intelligence artificielle, pour identifier, dans des bases de données de molécules, celles ayant des propriétés antibactériennes. Résultat: la redécouverte d’un ancien candidat médicament contre le diabète, qui s’avère être un antibiotique à large spectre prometteur.

Pourquoi c'est intéressant. Développer de nouvelles solutions antibiotiques est compliqué: l’invention de nouvelles molécules exige des investissements très importants. Selon l'OMS, seulement 60 agents antibiotiques sont actuellement en cours de développement. Un nombre bien faible dans un contexte où de nombreuses bactéries deviennent de plus en plus résistantes aux antibiotiques.

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Alzheimer: notre principale stratégie thérapeutique n'a pas prouvé son efficacité

Image d'illustration | PxHere

Dans cette étude américaine, les 194 sujets étaient encore en bonne santé mais porteurs d’une mutation génétique rare, qui déclenche la maladie à tous les coups. L’objectif est donc de montrer que la maladie d'Alzheimer pouvait être stoppée si le traitement commençait avant l'apparition des symptômes Des patients idéaux pour tester les dernières molécules de Roche et Eli Lilly, qui s’attaquent à la formation de plaques amyloïdes toxiques dans le cerveau.

Pourquoi c’est décevant. Les résultats ne sont pas satisfaisants: les scientifiques n'ont pas mesuré le moindre effet. Le déclin cognitif chez ces sujets n’a pas été ralenti ou arrêté par les médicament étudiés. Il est cependant possible que les doses aient été trop faibles ou les patients trop tardivement pris en charge.

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New York Times

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Comment les pharmas font grimper le prix des médicaments en rachetant la recherche

Pixabay / Qimodo

Le médicament le plus cher du monde, le Zolgensma, dont le prix de l’injection s’élève aujourd’hui à 2,1 millions de dollars, devrait bientôt arriver sur le marché Suisse. En préambule à son introduction dans le pays, une enquête de la RTS révèle la façon dont les pharmas rachètent des sociétés afin d’acquérir des traitements à des stades de développement élevés pour réduire leur prise de risques. La société ayant développé le principe actif du Zolgensma, destiné aux enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare, a ainsi été racheté par Novartis pour 8,5 milliards de francs, après la première phase des essais cliniques sur les humains.

Pourquoi c’est inquiétant. Les révélation de la RTS permettent de se rendre compte que «sur les 39 nouveaux principes actifs validés depuis 2018 en Suisse par des grandes pharmas, au moins 27 ont été rachetés à une étape avancée de leur développement». La concurrence entre les grands groupes pharmaceutiques incitent ces entreprises à dépenser des fortunes pour ces rachats. Conséquence directe: les prix des médicaments ainsi développés grimpent lorsqu’ils sont commercialisés. Comme pour le Zolgensma, il existe de nombreux produits ayant bénéficié d’un développement pris en charge par des fonds publics.

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Roche affiche une croissance de 8% pour l’année 2019

Dans les couloirs du site de Roche à Kaiseraugst. | Keystone / Martin Ruetschi

Roche a annoncé ce 30 janvier une croissance de 8% à 61,47 milliards de francs pour l’année dernière. Un résultat essentiellement porté par le secteur des médicaments. Les revenus de sa principale division, Pharmaceuticals, ont progressé de 10% atteignant 12,95 milliards de francs. Le poids lourd de l’industrie pharmaceutique affiche un bénéfice net comptabilisé en hausse de 30%, à 14,11 milliards. Le patron de la multinationale rhénane Severin Schwab a, quant à lui, reçu un total de 11,5 millions de francs l’année dernière, contre 11,8 millions en 2018.

Pourquoi c’est intéressant. Le laboratoire a tenu ses promesses en matière de croissance et réussit à surcompenser les pertes de ses recettes de 2018 liées à la multiplication de versions biosimilaires de ses médicaments dans le domaine de l’oncologie. L’entreprise prévient néanmoins que cette concurrence prendra de l’ampleur cette année. Sa direction prévoit un rythme de croissance plus modéré, de 1 à 5% pour l’année en cours.

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À lire sur RTS

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Des médecins américains incités à prescrire des opioïdes via le dossier électronique du patient

Shutterstock / Victor Moussa

Practice Fusion, une société américaine de logiciels médicaux, a été payée par un laboratoire pharmaceutique pour inciter les praticiens à prescrire plus d’opioïdes, rapporte Bloomberg. Leur logiciel de gestion des dossiers patients proposait une fonctionnalité d’aide à la prescription modifiée en ce sens. Practice Fusion aurait touché près d’un million de dollars dans le cadre de cet accord secret, et se trouve sous le coup d’une investigation gouvernementale. Selon Reuters, l’entreprise pharmaceutique en cause serait Purdue Pharma (fabricant de l’Oxycontin) dont les pratiques commerciales sont déjà sujettes à controverses.

Pourquoi c’est inquiétant. Le logiciel métier concerné gère les dossiers électroniques des patients dans plus de 30’000 cabinets médicaux. D’après des projections internes de Practice Fusion, le gain estimé pour le laboratoire pharmaceutique s’élèverait à 11,3 millions de dollars. Cette affaire montre comment des outils technologiques destinés à améliorer la santé publique peuvent être détournés à des fins commerciales. Aux Etats-Unis, la surconsommation de ce type de médicaments est un problème majeur de santé publique. En 15 ans, les décès par overdose liés aux opioïdes ont presque triplé.

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À lire sur Bloomberg

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Marinka Zitnik: «L’IA permet d’aborder des problèmes insolubles, comme les interactions médicamenteuses»

Marinka Zitnik à son bureau de Stanford en 2018. | Stanford / L.A. Cicero

Heidi.news est partenaire des Applied Machine Learning Days (AMLD), et déplace jusqu'au mercredi 29 janvier sa rédaction à l'EPF de Lausanne, sur le site de l'événement.

Marinka Zitnik fait partie de ces jeunes talents du milieu académique dans le champ de l’IA appliquée à la santé. En poste à Harvard depuis peu, après un post-doctorat remarqué à Stanford, la chercheuse s’intéresse aux moyens de faire parler les données pour faciliter la découverte de nouveaux médicaments.

À l’occasion des AMLD 2020, nous l’avons rencontrée pour évoquer notamment un sujet dans le vent: la réorientation de médicaments, qui consiste à identifier de nouvelles indications thérapeutiques pour des molécules déjà sur le marché. Entretien.

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Ce que le succès de Lonza révèle des mutations de l'industrie pharmaceutique

A Viège, Lonza teste un modèle d'affaires adapté à la seconde vague de thérapies biotechnologies.| Lonza/ Kerry Harrisson

Avec des revenus 2019 à 5,92 milliards de francs et un bénéfice net de 763 millions, le groupe bâlois Lonza affiche une santé de fer. C’est largement le résultat de la stratégie développée par son CEO Marc Funk, sur le point de quitter ses fonctions, qui avait fait le pari de la pharma et surtout des biotechnologies tout en modifiant le modèle d’affaires de l’entreprise. Le développement des thérapies cellulaires et géniques et des traitements personnalisés donne à l’entreprise un atout vis-à-vis d’une concurrence agressive: son savoir-faire manufacturier.

Pourquoi c’est stratégique. Dans l’industrie pharmaceutique, la clé de la rentabilité est longtemps restée la propriété intellectuelle (les brevets) sur les médicaments, qui garantit un monopole d’une vingtaine d’années sur une molécule. Les nouvelles thérapies issues de biotechnologies sont en train de faire basculer les enjeux du côté du savoir-faire manufacturier.

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23andMe se lance dans la pharma grâce aux génomes de ses clients

Pixabay / Pete Linforth

23andMe, qui commercialise des tests génétiques pour le grand public, vient d’annoncer un partenariat avec un laboratoire pharmaceutique spécialisé en dermatologie, l’espagnol Almirall. L’accord, évoqué par Bloomberg, porte sur le développement clinique d’un nouveau traitement contre le psoriasis et d’autres maladies auto-immunes, conçu grâce aux données de ses utilisateurs. Les détails financiers ne sont pas encore connus, mais c’est la première fois que le fleuron américain des tests génétiques dépose un brevet pour un médicament candidat.

Pourquoi on vous en parle. Et le monde découvre que 23andMe ne se borne pas à proposer des tests amusants pour évaluer son taux d’ascendance viking... Avec près de dix millions d’utilisateurs, la société californienne – créée par Anne Wojcicki, ex-compagne de Sergey Brin – a récolté une manne astronomique de données génétiques. Le potentiel du big data médical est immense: identifier des pathologies, développer de nouveaux médicaments et, à l’avenir, des traitements personnalisés… Dès 2013, le journaliste Charles Seif invitait, dans The Scientific American, à ne pas être dupe des objectifs de long terme du futur Google de la génomique.

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À lire sur Bloomberg (EN)

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Le retour en grâce des drogues hallucinogènes en médecine expliqué par un de ses acteurs

Pixabay / Stuart Hampton

LSD, psilocybine, mescaline… Très en vogue dans les années 60, puis classées comme stupéfiants et interdites, ces drogues hallucinogènes sont en train de connaître un renouveau dans le domaine médical. Dans une tribune publiée sur le site médical Stat, Shlomi Raz, fondateur de la société pharmaceutique Eleusis, se félicite de ce retour en grâce. En activant les récepteurs de la sérotonine dans le cerveau, ces substances hallucinogènes ont une puissante action anti-inflammatoire, qui pourrait bien s’avérer utile dans des pathologies à forte dimension neuro-immune comme la maladie d’Alzheimer ou la dépression chronique.

Pourquoi cela pourrait bien arriver. Les recherches sont assez avancées. Eleusis travaille à montrer l’efficacité du LSD à faible dose dans la prise en charge de la maladie d’Alzheimer. Tout l’enjeu consiste à conserver une efficacité thérapeutique tout en limitant l’effet psychotrope de la substance. L’absence de toxicité aigüe vient d’être démontrée (essais de phase 1), mais il reste encore à montrer que l’efficacité est au rendez-vous chez suffisamment de patients. L’autre axe de recherche prometteur est celui de la psilocybine –le principe actif des champignons hallucinogènes– pour traiter la dépression résistante. Deux essais cliniques de phase 2 sont en cours.

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À lire sur Stat (EN)

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Comment l'industrie pharmaceutique s'y prend pour influencer les médecins

Pixabay / Tumisu

Shahram Ahari était délégué médical pour la division américaine du laboratoire suisse Eli Lilly, avant de se reconvertir et devenir médecin urgentiste. Dans le Washington Post, il relate par le menu les pratiques en vigueur dans son ancien métier, qui consiste pour l’essentiel à influencer les médecins. Des petits cadeaux aux grands hôtels, en passant par les marques d’amitié ou le chantage psychologique, l’essentiel est de créer un lien d’obligé. Il est aussi d’usage de s’attacher les services de «key opinion leaders», ces experts reconnus – souvent médecins universitaires –, capables d’imposer leurs vues aux autres prescripteurs.

Pourquoi c’est important. L’industrie pharmaceutique dépense plus pour le marketing et la vente que pour la recherche et le développement. Ces pratiques sont controversées à deux titres: elles pèsent sur les budgets des systèmes de santé, via un prix élevé des médicaments, et tendent à infléchir les pratiques médicales en favorisant la surprescription. D’où des crises sanitaires, comme celle des opioïdes en Amérique du Nord ou du Mediator en France, où les laboratoires pharmaceutiques figurent régulièrement sur le banc des accusés.

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À lire sur le Washington Post

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Andréa Pfeifer: «Il y a de bonnes chances de traiter Alzheimer grâce aux travaux sur une nouvelle protéine»

Andréa Pfeifer, fondatrice et directrice de l'entreprise lausannoise AC Immune, lors de l'introduction en bourse au Nasdaq en septembre 2016. | Nasdaq

La journée mondiale d’Alzheimer (le 21 septembre) oblige à dresser un constat difficile: il n’existe toujours pas de traitement et les coûts liés à la maladie risquent de faire exploser les systèmes de santé. Des médicaments actifs sur une protéine, baptisée Tau et jusqu’ici jugée moins prioritaire, pourraient changer la donne. L’entreprise lausannoise AC Immune a reçu ce 20 septembre un financement de 30 millions de francs pour poursuivre les recherches sur cette protéine. Sa fondatrice et directrice Andréa Pfeifer explique pourquoi cette manne est capitale.

Pourquoi il y a urgence. Dans le monde, un nouveau cas de démence, le plus souvent lié à Alzheimer, est diagnostiqué toutes les trois secondes. Cela signifie que d'ici 2050 le nombre de personnes atteintes de démence devrait plus que tripler, pour atteindre 152 millions. Avec un coût mondial qui passera d'environ 1000 milliards de dollars à 2000 milliards de dollars d'ici 2030.

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La Commission de la concurrence ouvre une enquête contre plusieurs fournisseurs pharmaceutiques

Image d'illustration | Laurent Gillerion / Keystone

Des perquisitions ont été effectuées chez plusieurs fournisseurs pharmaceutiques, a annoncé, ce jeudi 19 septembre, la commission de la concurrence (COMCO), repris par Swissinfo. En cause: une potentielle entente sur la distribution et le prix d’un principe actif, le scopolaminbutylbromide.

Pourquoi c’est important. Utilisé contre les maux de ventre et les coliques, le scopolaminbutylbromide est produit par plusieurs entreprises pharmaceutiques qui le revendent ensuite aux fabricants de médicaments. L'enquête doit examiner s'il existe effectivement des restrictions illicites à la concurrence.

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L'avenir des thérapies anti-cancer se trouve dans l'analyse du patrimoine génétique de chaque patient

Olivier Dessibourg

La recherche clinique et pharmacologique tire à merveille profit des immenses et récents progrès effectués en génétique, qui permettent de relier des mutations génétiques, ou la présence d’un biomarqueur dans l’organisme, avec une action thérapeutique potentielle. Ceci avant tout en oncologie. Rien qu’aux Etats-Unis, un tiers des nouveaux médicaments validés depuis 2011 l’ont été sur des bases génétiques ou moléculaires.

La question. Bien que légitime, l’enthousiasme que soulèvent ces succès ne risque-t-il pas de restreindre le champ de focalisation recherches des pharmas? Comment, pour valider ces médicaments inédits, mener des essais cliniques de grande taille lorsque l’on sait que le génome est une sources de données éminemment personnelles, et non généralisables? Toute la population y aura-t-elle accès équitablement? Alors qu’une table ronde doit se tenir ce dimanche sur ce sujet lors des portes-ouvertes de l’EPFL, animée par ma collègue de Heidi.news Annick Chevillot, voici quelques pistes de réponses à ces questions, tirée d’un livre paru il y a peu dans la collection SantéPerSo.

L’ambition.

«On assiste à une révolution dans le traitement du cancer. Auparavant, un cancer métastasé menait le plus souvent à la mort. Aujourd’hui, dans de nombreux cas, grâce à la médecine personnalisée, on peut prolonger la vie durant des années, et peut-être guérir de ce type de cancer. »

Ces mots, prononcés à l’automne 2015 dans une interview au quotidien suisse Le Temps, sont ceux de Séverin Schwan, directeur exécutif de Roche. Voilà une perspective aux fondements autant scientifiques et pharmacologiques qu’économiques, affirmée on ne peut plus clairement par l’une des entreprises pharmaceutiques qui, après reconversion partielle, est devenue l’une des plus en pointe dans le domaine de la médecine de précision, aussi dite médecine personnalisée.

N’est-ce pas aussi une vision qui résonne un peu (trop ?) comme une promesse, à l’heure où brille cette médecine parfois considérée comme inédite mais qui reste avant tout basée sur la confluence récente des recherches de pointe en biologie cellulaire, des développements fulgurants dans les technologies des sciences de la vie (le séquençage d’ADN notamment) et – c’est vrai – des efforts renouvelés que seule peut assurer l’industrie pharmaceutique, en mal de nouveaux blockbusters?

Les domaines d’action. La recherche clinique est évidemment au premier rang pour éprouver cette révolution annoncée. Que ce soit d’abord, très concrètement, dans le domaine de l’oncologie, où moult nouveaux médicaments permettant des traitements plus personnalisés apparaissent effectivement depuis une décennie. «Dans le domaine des neurosciences cliniques aussi, des connaissances beaucoup plus fines des processus biochimiques et physiologiques impliqués dans certaines pathologies neurologiques ont ouvert des voies thérapeutiques plus ciblées», avance Patrice Lalive, responsable de l’Unité de neuroimmunologie et des maladies neuromusculaires aux Hôpitaux universitaires de Genève (HUG).

De manière générale, ces premiers succès dans des champs bien définis doivent encourager «des recherches qui vont permettre, dans maints autres aspects de la santé au-delà de l’oncologie, une meilleure évaluation des risques de maladies, une compréhension accrue des mécanismes pathologiques et la prédiction d’une thérapie optimale, pour étendre encore les bienfaits de la médecine de précision», souhaite dans le New England Journal of Medicine Francis Collins, directeur des Instituts nationaux américains de la santé (NIH).

Le parfait exemple. Pour bien ancrer ce changement de paradigme dans la réalité, l’autorité américaine de validation des médicaments (la Food and Drug Administration, FDA), dans son rapport intitulé Paving the way for personalized medicine (trad.: Ouvrir la voie à la médecine personnalisée), cite l’exemple de la mucoviscidose. Cette maladie héréditaire provoque l’accumulation de mucus dans les voies respiratoires et digestives et aboutit à une insuffisance respiratoire généralement létale. Elle est due à l’apparition d’une mutation sur un gène précis du génome, nommé CFTR; il existe plus de 1900 mutations possibles. Or, en 2012, la FDA a validé un nouveau traitement touchant précisément une de ces mutations (G551D), responsable de 4% des cas de mucoviscidose. Selon la FDA, ce nouveau médicament, nommé Kalydeco™, est sans précédent à plus d’un titre:

  • Les scientifiques qui l’on mis au point ont bénéficié de découvertes au niveau moléculaire quant à la dysfonction de certaines protéines en jeu dans la maladie, et ont pu développer une intervention pharmacologique pour y pallier, après avoir également développé un test génétique permettant d’identifier les patients les plus à mêmes de répondre à ce traitement. Autrement dit, grâce aux techniques génétiques, ils ont attaqué la cause de l’affection plutôt que visé ses symptômes, comme cela était le cas jusqu’alors.

  • Le développement du Kalydeco n’a été rendu possible que par une collaboration étroite entre une fondation dédiée à la lutte contre la mucoviscidose (la Cystic Fibrosis Foundation) et l’entreprise Vertex Pharmaceuticals. La première entité a permis de réunir les patients en assez grand nombre pour, grâce aux efforts de la seconde, tester une molécule prometteuse.

  • La FDA a approuvé ce nouveau médicament en un temps record, tant les intérêts de toutes les parties avaient été volontairement alignés, quand bien même cette forme de mucoviscidose est très rare.

Depuis lors, l’agence américaine dit avoir approuvé plusieurs dizaines de «thérapies ciblées» similaires, principalement des traitements contre le cancer, pour des patients dont les tumeurs ayant des caractéristiques génétiques spécifiques peuvent être identifiés par des tests idoines, inédits eux aussi. Et plusieurs centaines d’autres molécules expérimentales seraient désormais listées comme «candidates cliniques». John Mendelsohn, oncologue reconnu à l’Université du Texas, résumait déjà en 2013 dans un numéro spécial du Journal of Clinical Oncology (JCO):

«Il est tentant de dire que nous nous trouvons à un point d’inflexion dans l’accélération du traitement du cancer avec des thérapies ciblées, alors que jusqu’à récemment, les analyses génétiques n’étaient que rétrospectives, chronophages et très coûteuses».

Les potentialités de la recherche. Aujourd’hui encore, cette avancée autour du Kalydeco illustre parfaitement les potentialités de la recherche clinique et pharmacologique en médecine personnalisée. La principale est qu’elle tire à merveille profit des immenses progrès effectués en génétique ces dernières années, qui permettent de relier mutations génétiques, expression des gènes défectueux dans le génome et correction thérapeutique possible.

  • D’ailleurs, d’après la FDA, environ un tiers des nouveaux médicaments validés sur l’ensemble depuis 2011 l’ont été sur la base de données génétiques ou moléculaires caractérisant l’efficacité de la substance active, sa sécurité ou sa pharmacocinétique, autrement dit ce qu’elle devient lors de son absorption par l’organisme.

  • Un autre rapport, du Tufts Center for the Study of Drug Development, notait en 2010 déjà que plus de 90% des compagnies pharmaceutiques utilisaient une ou plusieurs cibles dérivées de la génétique dans leur programme de développement de médicaments.

«C’est dire l’importance qu’a pris l’analyse du génome dans ce domaine, au carrefour de la science et de l’économie», ne cesse de souligner Jacques Fellay, chef de l’Unité de médecine de précision au Centre hospitalier universitaire vaudois (CHUV) à Lausanne, professeur de génomique à l’École polytechnique fédérale de Lausanne et codirecteur sur le Campus Biotech à Genève du Health 2030 Genome Cancer Center, la première plate-forme de séquençage de l’ADN à haut débit de Suisse, appelée à devenir l’une des plus importantes en Europe en termes de capacités, selon l’Université de Genève.

Plusieurs défis. Cet enthousiasme largement partagé dans la communauté scientifique doit être tempéré par la nécessité, d’abord, de relever plusieurs défis.

Le premier est de ne pas restreindre les recherches à ce que le philosophe des sciences Xavier Guchet appelle une «médecine des biomarqueurs», ces molécules trouvées dans le sang, les fluides ou les tissus qui signalent un processus normal ou pathologique et qui peuvent être autant de tests diagnostiques ou de cibles pour de nouveaux médicaments. Il s’agit en effet toujours d’abord d’établir un lien de causalité aussi étroit que possible entre ces biomarqueurs et une (absence de) maladie, lien qui va au-delà de leur simple corrélation, puis de mettre au point des tests directement liés à ces biomarqueurs, tests devant être efficaces et fiables. Et, même dans l’hypothèse où ce champ se développerait à l’envi, Stefan Sleijfer, dans la même édition du JCO., recadre:

«Ce paradigme de la médecine personnalisée – prétendre soigner les patients uniquement selon leur profil génétique ou des indications moléculaires données – est challengé par le besoin d’effectuer des dépistages moléculaires très larges en utilisant des techniques validées dans des laboratoires certifiés, mais tout ceci avec des ressources en temps et en argent qui ne soient pas prohibitives».

Ce d’autant plus que la production de quantités énormes de données – génétiques d’abord, mais aussi de toutes autres natures concernant le fonctionnement du corps humain – quasi routinière lors d’examens prospectifs va rendre les tâches d’analyses extrêmement complexes. José Baselga et ses collègues du Memorial Sloan Kettering Cancer Center de New York, l’expliquent en février 2017 dans la revue Cell:

«Historiquement, le développement de la médecine des biomarqueurs a toujours commencé par une découverte de base, suivie d’une confirmation biologique de la cible, et culminé dans le test d’un médicament, expliquent. Malgré les succès de cette façon de faire jusque-là, elle n’est, pour des questions de temps, pas pratique» devant le déluge d’informations fournies par les nouvelles technologies.

Des données qui concernent qui plus est souvent des groupes de patients similaires restreints et très éclatés de par le monde.

C’est là qu’interviennent alors des systèmes d’intelligence artificielle, permettant de se plonger rapidement dans une ou plusieurs bases de données pour relier des cas, et tirer des conclusions pertinentes selon une méthodologie qui prendrait aux humains une éternité. Un seul exemple récent? Un algorithme de «machine learning » développé en 2017 en Angleterre par des chercheurs de la Warwick’s School of Engineering permettrait de prédire avec 99 % d’efficacité, sur la base d’une poignée de cas ou simulations de références seulement, si une molécule médicamenteuse candidate va bien se lier à la protéine-cible souhaitée.

Essais cliniques chamboulés. Cette effervescence scientifico-technologique implique parfois que «la validation clinique d’une cible thérapeutique survienne avant que tous les mécanismes biologiques fonctionnels ne soient décryptés», poursuit José Baselga. Avec pour conséquence collatérale de chambouler les essais cliniques traditionnels mis sur pied par l’industrie pharmaceutique.

Si l’on se focalise sur l’oncologie, les avancées ont été telles que, selon le spécialiste, «les caractérisations génomiques détaillées des tumeurs sont en train d’induire la définition d’une nouvelle taxonomie des cancers chez l’homme, qui complémentera l’actuelle classification basée sur l’histologie », soit l’étude des seuls tissus.

Autrement dit, explique Pierre-Yves Dietrich, chef du Département d’oncologie des HUG:

«Au lieu de regrouper les malades par type de cancer (sein, poumons, prostate, etc.), on va les considérer en fonction du profil génétique de leur tumeur, indépendamment de l’organe que celle-ci affecte ».

Une personne souffrant d’un cancer du sein et une autre atteinte d’une tumeur aux poumons pourraient ainsi recevoir un médicament identique, alors que leurs traitements oncologiques respectifs auraient jusque-là été très différents. José Baselga:

«Des essais cliniques basés sur des considérations purement génétiques, dessinés pour évaluer des hypothèses issues des laboratoires, peuvent aussi permettre d’identifier des cibles nouvelles qui n’ont pas encore été examinées en détail biologiquement. Ce qui peut accélérer la mise au point de médicaments inédits ! »

La méthodologie scientifico-médicale elle-même s’en trouve chamboulée. En effet, les très larges et robustes statistiques liés à de grands nombres de patients, qui constituaient l’un des socles de la « médecine basée sur les preuves » (ou evidence based medicine), ne sont souvent plus réalisables. Dès lors, chez les cliniciens aussi on assume le côté largement empirique de la démarche. «C’est pourquoi il s’agira de récupérer un maximum d’informations pertinentes à partir de chaque patient, et surtout ensuite de mettre celles-ci en réseau», conclut José Baselga. De quoi, là aussi, remodeler les travaux de l’industrie pharmaceutique autant que la recherche clinique dans son entier.

Quelles stratégiques les plus efficaces. À ces défis s’en ajoutent d’autres: quelles stratégies thérapeutiques seront-elles les plus efficaces sur le long terme si l’on tient compte de l’hétérogénéité des tumeurs, de leur caractère mutagène ou du fait qu’elles acquièrent des résistances aux médicaments? Quel poids donner à la caractérisation des éléments purement génétiques déterminant un cancer, en regard de ceux qui dépassent l’ADN (comme les indications épigénétiques, partiellement dues aux effets de l’environnement sur l’expression du génome)? Et comment inscrire dans la clinique les technologies d’analyses qui y sont liées? Enfin, comment adapter l’évaluation de l’efficacité de médicaments proposés par l’industrie pharmaceutique, nouveaux ou anciens car ressortis des étagères après des premiers essais infructueux, ainsi que leur prise en charge économique?

Teintée d’une myriade de promesses thérapeutiques, dont pour certaines la concrétisation s’est déjà avérée, c’est à toutes ces questions encadrant les réalités quotidiennes de la quête d’une santé améliorée pour chacun que doit répondre la recherche clinique en médecine de précision, à travers tous ses acteurs, les scientifiques et les patients, l’industrie pharmaceutique, et les autorités de régulation.

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La FDA accuse Novartis d'avoir fourni des données manipulées

Usine de Novartis à Stein (AG). | Georgios Kefalas / Keystone

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accusé mardi Novartis de lui avoir transmis des données manipulées dans le cadre de l’homologation du Zolgensma. Cette thérapie génique contre l’amyotrophie spinale, le médicament le plus cher du monde, a été approuvée fin mai, rappelle le site FiercePharma. Les données incriminées concernent des tests sur des animaux réalisés au début du développement du traitement.

Pourquoi c’est important. Même si la FDA ne met pas en doute l’efficacité du médicament et souhaite qu’il reste sur le marché, elle envisage de porter l’affaire devant la justice. Cet épisode vient une nouvelle fois entacher la réputation de Novartis. L’entreprise suisse a été épinglée à plusieurs reprises ces dernières années, pour manipulations de données au Japon et corruption en Grèce et aux Etats-Unis.

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Lire l'article de FiercePharma (EN)