Dans cette étude américaine, les 194 sujets étaient encore en bonne santé mais porteurs d’une mutation génétique rare, qui déclenche la maladie à tous les coups. L’objectif est donc de montrer que la maladie d'Alzheimer pouvait être stoppée si le traitement commençait avant l'apparition des symptômes Des patients idéaux pour tester les dernières molécules de Roche et Eli Lilly, qui s’attaquent à la formation de plaques amyloïdes toxiques dans le cerveau.

Pourquoi c’est décevant. Les résultats ne sont pas satisfaisants: les scientifiques n'ont pas mesuré le moindre effet. Le déclin cognitif chez ces sujets n’a pas été ralenti ou arrêté par les médicament étudiés. Il est cependant possible que les doses aient été trop faibles ou les patients trop tardivement pris en charge.

Un médicament candidat vient de faire ses preuves dans la prise en charge du lupus systémique, via un essai clinique de phase 3 dont les résultats viennent d’être publiés dans le New England Journal of Medicine. La molécule testée, l’anifrolumab, a pour effet d’inactiver des récepteurs des cellules de l’organisme susceptibles de provoquer une réponse immunitaire innée. Près de la moitié (48%) des participants ont montré des signes d’amélioration générale, contre un tiers (32%) dans le groupe placebo.

Pourquoi on vous en parle. L’annonce est passée un peu inaperçue, mais elle est d’importance. L’aniforlumab pourrait être le second médicament en soixante ans contre cette maladie auto-immune aux symptômes variés (arthrose, éruptions cutanées, fatigue, nausées et vomissements), qu’on ne sait pas guérir et difficilement prendre en charge. Deux essais cliniques ont été menés sur cette molécule, dont un seulement s’avère concluant. Ce résultat mitigé, lié à la nature très protéiforme de la maladie, laisse une incertitude mais le laboratoire se dit confiant et déposera une demande de mise sur le marché au second semestre 2020.

La fin des essais cliniques contre placebo: c’est l’horizon évoqué par le site américain Wired, qui voit la transition s’amorcer dans les années à venir. L’idée est la suivante: plutôt que de proposer un traitement factice à la moitié des patients d’un essai clinique, il serait possible de simuler cette condition à partir de données cliniques préexistantes. L’intérêt d’un nouveau traitement serait évalué par comparaison avec ce «bras placebo synthétique». Certains laboratoires investissent d’ores et déjà dans ces technologies, comme Roche, qui vient de racheter la société Flatiron Health pour près de deux milliards de francs.

Pourquoi ça pose question. L’essai contrôlé randomisé contre placebo est le «gold standard» de la médecine fondée sur les preuves: c’est la seule procédure permettant de démontrer l’efficacité d’un traitement avec un haut niveau d’assurance. Il est aussi long et très coûteux, et pose des problèmes éthiques. Lui substituer le big data est donc tentant – notamment pour l’industrie, qui assume les coûts et les aléas de la recherche clinique. Mais le risque est loin d’être négligeable. Certaines voix critiquent d’ores et déjà la recherche clinique pour sa propension à assouplir ses critères, et les exemples ne manquent pas de traitements homologués malgré une balance bénéfices-risques douteuse.

Des chirurgiens du centre médical de l’université du Maryland, à Baltimore, mettent à l’essai une technique impressionnante: placer des patients en état «d’animation suspendue» pour les opérer après un traumatisme majeur. Leur sang est remplacé par une solution saline à basse température (10-15 °C), le temps d’opérer en évitant la destruction des tissus. Un essai clinique vient de démarrer, comme le révèle le New Scientist, et un patient a déjà été opéré selon cette procédure.

Pourquoi c’est intéressant. Les patients concernés par cette technique ont subi un arrêt cardio-respiratoire et une hémorragie massive. Leurs chances de survie sont inférieures à cinq pour cent. En réfrigérant leurs organes, les chirurgiens se ménagent du temps –environ deux heures– pour tenter de réparer les lésions, tout en ralentissant la dégradation des organes consécutive à la réduction de l’afflux sanguin. La technique a été expérimentée avec succès sur le cochon.

Kaylene Sheran souffre du syndrome de Gorlin: sa peau se couvre de tumeurs cancéreuses. Environ dix fois par année, elle passe sous le bistouri du dermatologue. En 2018, un traitement anticancéreux a raison de ses problèmes, mais son assurance finit par refuser le remboursement.

Pourquoi c’est intéressant. Kaylene Sheran retient la leçon. Appelée cette année à participer à des essais cliniques pour une thérapie prometteuse, elle refuse en l’absence de garanties sur le prix de commercialisation.

A Münsterlingen, dans le canton de Thurgovie, le psychiatre Roland Kuhn a mené des essais cliniques sauvages durant quatre décennies. Le directeur a testé au moins 67 substances sur quelque 3’000 patients n’ayant pas donné leur consentement. Nous avons traduit en anglais l’article complet de la NZZ du 23 septembre, au vu de l’ampleur du scandale en Suisse alémanique et de l’excellent travail de recherche réalisé par le centre des archives de Münsterlingen.

Pourquoi on vous en parle. L’arrivée de la cargaison de préparation G 22150 en avril 1954 à la clinique psychiatrique de Münsterlingen a marqué le début d'une longue série d'essais cliniques dans l’institution. Le médecin-chef Roland Kuhn y a évalué les effets psychopharmacologiques de nouvelles substances non approuvées. Le psychiatre collaborait avec des entreprises pharmaceutiques bâloises. Il réagit d’abord avec prudence aux demandes d'essai: «Je ne veux pas faire un travail que je ne peux pas réaliser avec la rigueur nécessaire». Mais ses inhibitions disparaissent et il est rapidement gagné par une «véritable fièvre expérimentale», comme on peut le découvrir dans l'étude récente Forschungsbuch zu Medikamententests in Münsterlingen.

Basel-based pharmaceutical companies have been testing unapproved medicines on thousands of people in Switzerland for three decades. The clinic in Münsterlingen, Thurgau, was “more than helpful!” Senior physician Roland Kuhn was madly excited about the trials.

Why it matters. April 1954 – a shipment of the preparation G 22150 arrives at the Psychiatric Clinic Münsterlingen. It marks the beginning of a long series of trials in the clinic at the idyllic location of Lake Constance. Senior physician Roland Kuhn tests new, unapproved substances for their psychopharmacological effects. Kuhn collaborates with Basel-based pharmaceutical companies. He reacted cautiously to Geigy's test requests at the beginning: “I don't want to take on a job that I can't perform with the necessary thoroughness.” But all inhibitions vanished in no time. Kuhn was overcome by a “real experimental fever”, as can be read in the study “Münsterlingen test case” presented on Monday.

Jusqu’ici, aucun traitement n’était efficace contre Ebola. Mais lundi 12 août, les autorités sanitaires américaines ont annoncé que deux médicaments, dont ils ont cofinancé les essais cliniques, augmentaient significativement le taux de survie des patients atteints du virus, rapporte Wired.

Pourquoi on vous en parle. L’épidémie actuelle de fièvre hémorragique Ebola a déjà tué plus de 1794 personnes depuis son déclenchement, en août 2018. Selon l’Organisation mondiale de la santé, le taux de mortalité chez les individus non soignés atteint les 75%. Avec les deux médicaments sélectionnés, le REGN-EB3 et le mAb114, ce taux chute à 29 et 34% respectivement. Il s’agit d’anticorps prélevés sur des survivants d’Ebola, c’est-à-dire des grandes protéines qui reconnaissent la bactérie ou le virus envahisseur et recrutent les cellules du système immunitaire pour attaquer ces pathogènes.

La start-up Sophia Genetics va mettre ses technologies d’analyse génétique au service de l’essai clinique d’un anticancéreux développé par ADC Therapeutics. Les deux entreprises lausannoises espèrent ainsi découvrir des biomarqueurs associés à l’efficacité d’un premier médicament contre les cancers du système lymphatique afin de sélectionner les patients chez qui il est vraiment efficace.

Pourquoi c’est important. Depuis l’arrivée des thérapies ciblées, capables de détruire des cellules cancéreuses présentant une mutation particulière, on cherche les marqueurs génétiques de ces tumeurs chez chaque patient pour savoir s’ils sont éligibles à l’une de ces thérapies. Mais encore faut-il trouver les médicaments adaptés et obtenir les autorisations adéquates… C’est bien cette phase que Sophia Genetics et ADCT entendent accélérer, grâce à l’intelligence artificielle.

Depuis 2014, les universités de l’UE doivent publier les résultats de leurs essais cliniques dans un registre. Mais cette règle n’est respectée que dans 17% des cas, raconte le journaliste Nic Fleming, dans la revue Nature.

Pourquoi c’est problématique. Les essais cliniques sont des expériences réalisées avec des volontaires, pour, par exemple, vérifier l’efficacité de médicaments et leurs effets indésirables. Le manque de transparence de ces essais va à l’encontre de l’intérêt des patients, estiment plusieurs ONG, qui viennent de publier une étude (EN). L’opacité freine les efforts des médecins et des autorités pour fournir les meilleurs traitements et gaspille l’argent public.