Dans cette étude américaine, les 194 sujets étaient encore en bonne santé mais porteurs d’une mutation génétique rare, qui déclenche la maladie à tous les coups. L’objectif est donc de montrer que la maladie d'Alzheimer pouvait être stoppée si le traitement commençait avant l'apparition des symptômes Des patients idéaux pour tester les dernières molécules de Roche et Eli Lilly, qui s’attaquent à la formation de plaques amyloïdes toxiques dans le cerveau.

Pourquoi c’est décevant. Les résultats ne sont pas satisfaisants: les scientifiques n'ont pas mesuré le moindre effet. Le déclin cognitif chez ces sujets n’a pas été ralenti ou arrêté par les médicament étudiés. Il est cependant possible que les doses aient été trop faibles ou les patients trop tardivement pris en charge.

LSD, psilocybine, mescaline… Très en vogue dans les années 60, puis classées comme stupéfiants et interdites, ces drogues hallucinogènes sont en train de connaître un renouveau dans le domaine médical. Dans une tribune publiée sur le site médical Stat, Shlomi Raz, fondateur de la société pharmaceutique Eleusis, se félicite de ce retour en grâce. En activant les récepteurs de la sérotonine dans le cerveau, ces substances hallucinogènes ont une puissante action anti-inflammatoire, qui pourrait bien s’avérer utile dans des pathologies à forte dimension neuro-immune comme la maladie d’Alzheimer ou la dépression chronique.

Pourquoi cela pourrait bien arriver. Les recherches sont assez avancées. Eleusis travaille à montrer l’efficacité du LSD à faible dose dans la prise en charge de la maladie d’Alzheimer. Tout l’enjeu consiste à conserver une efficacité thérapeutique tout en limitant l’effet psychotrope de la substance. L’absence de toxicité aigüe vient d’être démontrée (essais de phase 1), mais il reste encore à montrer que l’efficacité est au rendez-vous chez suffisamment de patients. L’autre axe de recherche prometteur est celui de la psilocybine –le principe actif des champignons hallucinogènes– pour traiter la dépression résistante. Deux essais cliniques de phase 2 sont en cours.

Pour combattre la maladie d’Alzheimer, une équipe du Technion - Institut de technologie d’Israël - a mis au point des nano-navettes de silicium capables d’introduire des protéines curatives directement dans le cerveau.

Pourquoi c’est important. Avec l’allongement constant de l’espérance de vie, Alzheimer pourrait bien devenir «l’épidémie du 21e siècle». Chez les personnes atteintes, les tissus du cerveau se dégradent progressivement.

Il suffit parfois d’un patient pour ouvrir tout un champ de recherche. Une perle rare qui donne un nouvel angle d’attaque contre une pathologie. C’est peut-être ce que viennent de découvrir des scientifiques: un cas de protection contre une forme familiale, précoce et grave de la maladie d’Alzheimer par une autre mutation génétique.

Pourquoi c’est intéressant. Bien que la maladie d’Alzheimer constitue la forme la plus répandue de démence, elle tient en échec tous les développements thérapeutiques initiés ces dernières années. Les apports de la génomique, qui distinguerait des sous-groupes parmi les malades en fonction de leur profil génétique, suscite beaucoup d’espoir mais aucune avancée concrète n’est encore survenue. Ce cas exceptionnel constitue une piste nouvelle pour un domaine de recherche en berne.

La démonstration de l’efficacité de l’aducanumab, c’est une vraie bonne nouvelle pour vous?

Giovanni Frisoni – C’est quelque chose qui est attendu depuis longtemps. Pour l’instant on a des médicaments symptomatiques qui améliorent un peu les performances cognitives, pas beaucoup, mais n’améliorent pas l’évolution de la maladie et ne la ralentissent pas à long terme. Ce n’est pas une nouvelle: c’est la nouvelle que j’attends depuis trente ans, depuis le moment où j’ai commencé à travailler sur Alzheimer et les maladies apparentées. Mais il faut néanmoins rester très prudent.

L’aducanumab, une molécule censée retarder l’évolution de la maladie d’Alzheimer, vient de resurgir sur le devant de la scène à la faveur d’un revirement surprise. L’abandon des essais cliniques avancés au printemps 2018 avait semble-t-il sonné le glas de ce médicament candidat. Mais son fabricant Biogen vient de réanalyser les données et annonce que la molécule permet une réduction de 23% du déclin cognitif chez les patients, au bout de 18 mois de traitement.

Pourquoi c’est important. C’est peut-être l’aboutissement d’une quête de 30 ans, jusque-là ponctuée d’échecs. L’aducanumab détruit les plaques de protéines amyloïdes qui se forment à la surface des neurones des malades d’Alzheimer, et qu’on soupçonne de jouer un rôle causal dans la maladie. S’il parvient sur le marché, il sera le premier médicament à agir réellement sur le cours de la maladie. Le laboratoire déposera une homologation aux États-Unis en janvier 2020, et les discussions sont en cours pour l’Europe et le Japon.

L’échec avait été cuisant. Deux essais avancés de l’aducanumab, un médicament expérimental dans la maladie d’Alzheimer, avaient été interrompus l’hiver dernier faute de résultats. Aujourd’hui, après analyse des données complétées, il semble que les statisticiens soient allés vite en besogne: la molécule candidate a donné des résultats concluants dans au moins un essai, rapporte le site médical Stat. De quoi ouvrir la voie à une homologation de ce qui serait le premier médicament capable d’influer sur l’évolution de la maladie.

Pourquoi on vous en parle. L’aducanumab vise à détruire les plaques amyloïdes qui se forment sur les neurones des malades d’Alzheimer. L’interruption des essais EMERGE et ENGAGE en mars dernier avait porté un coup dur, non seulement au laboratoire Biogen, mais à toute un axe de recherche: celle de «l’hypothèse amyloïde», qui établit un lien causal entre les dépôts et les symptômes de la maladie. Ce revirement, rarissime en recherche clinique, offre l’espoir d’un traitement capable de retarder le déclin cognitif chez certains patients Alzheimer.

La journée mondiale d’Alzheimer (le 21 septembre) oblige à dresser un constat difficile: il n’existe toujours pas de traitement et les coûts liés à la maladie risquent de faire exploser les systèmes de santé. Des médicaments actifs sur une protéine, baptisée Tau et jusqu’ici jugée moins prioritaire, pourraient changer la donne. L’entreprise lausannoise AC Immune a reçu ce 20 septembre un financement de 30 millions de francs pour poursuivre les recherches sur cette protéine. Sa fondatrice et directrice Andréa Pfeifer explique pourquoi cette manne est capitale.

Pourquoi il y a urgence. Dans le monde, un nouveau cas de démence, le plus souvent lié à Alzheimer, est diagnostiqué toutes les trois secondes. Cela signifie que d'ici 2050 le nombre de personnes atteintes de démence devrait plus que tripler, pour atteindre 152 millions. Avec un coût mondial qui passera d'environ 1000 milliards de dollars à 2000 milliards de dollars d'ici 2030.

L’Agence française du médicament (ANSM), a annoncé jeudi 19 septembre, dans un communiqué avoir arrêté une essai clinique illégal d’un traitement sur au moins 350 patients atteints de la maladie d’Alzheimer et de Parkinson. Cette étude qualifiée de sauvage était menée par le Fonds Josefa, dont le vice-président, le Professeur Henri Joyeux, est contesté à cause de ses positions anti vaccination.

Pourquoi cela inquiète. Les essais cliniques de nouvelles molécules thérapeutiques sont très encadrés par les autorités sanitaires qui veulent en particulier s’assurer de leur non toxicité avant d’autoriser des essais chez l’homme. Or, comme l’évoque un article de The Independant, même ces précautions ne sont pas toujours suffisantes. S’ils restent rarissimes, des essais cliniques «sauvages» participent aussi à une contestation plus générale de la science officielle aux limites du complotisme.

Des neurologues d’une quinzaine d’institutions de soins suisses viennent de publier une prise de position. Leur crainte: que les traitements contre la maladie d’Alzheimer ne soient plus remboursés en Suisse – comme c’est le cas en France. Ils dénoncent le «scepticisme de certaines autorités sanitaires».

Où est le problème? Le débat autour de ces médicaments dure depuis des années. De nombreux scientifiques alertent sur l’efficacité insuffisante de ces produits et les préjudices qu’ils pourraient porter à certains patients. En face, associations de patients et sociétés savantes assurent que ces traitements des symptômes sont cruciaux dans la prise en charge de cette maladie dégénérative sans solution curative pour l’instant.

Les médicaments anti-Alzheimer ont beaucoup fait parler d’eux ces derniers-temps, pourtant ils ne représentent que la partie émergée de l’iceberg dans la prise en charge de cette maladie.

L’avis de l’expert. Faute de traitement curatif, encore trop de patients, de proches mais aussi de soignants, pensent qu’il n’y a rien à faire. Or c’est tout le contraire, plaide le professeur Christophe Büla, chef du service de gériatrie et réadaptation gériatrique du CHUV.