Les ciseaux moléculaires Crispr font leurs preuves chez des patients in vivo

C’est une première mondiale qu’a dévoilé la semaine dernière la start-up de biotechnologies américaine Intellia Therapeutics. En collaboration avec la pharma Regeneron, l’entreprise cofondée par la prix Nobel de chimie 2020 Jennifer Doudna est parvenue à modifier des gènes sources d’une grave maladie héréditaire chez des patients avec les nouveaux ciseaux génétiques Crispr-Cas9. Certes, cette étude publiée par le New England Journal of Medicine ne porte que sur six patients. Mais jusqu’ici ce type de correction de gènes défectueux n’avait pu être réalisé qu’ex vivo, en extrayant des cellules pour les modifier en laboratoire avant de les réintroduire. Cette première ouvre un champ nouveau aux thérapies géniques.

Pourquoi c’est révolutionnaire. Les ciseaux génétiques Crispr-Cas9 sont beaucoup plus précis pour intervenir sur l’ADN que tous les outils de génie génétique utilisés jusqu’alors. La possibilité d’inactiver des gènes défectueux directement chez le patient évite le processus complexe de biopsie, manipulation en laboratoire et réimplantation. Cela pourrait diminuer le coût exorbitant des thérapies géniques. Dans le cas de maladies héréditaires certes rares mais souvent fatales c’est aussi la possibilité de remplacer des traitements au long cours par un traitement curatif. La possibilité de soigner des maladies chroniques comme le diabète ou les maladies cardiovasculaires est envisagée mais demandera d’importants progrès.