Une thérapie génique plus précise que CRISPR contre la mucoviscidose

Des chercheurs de l'Institut Hubrecht aux Pays-Bas ont mis au point une technique d’édition génétique qui leur a permis de corriger, dans des modèles de cellules-souches, la mutation génétique qui provoque l’accumulation de mucus dans les poumons chez les personnes souffrant de mucoviscidose, rapporte Fierce Biotech. Une trithérapie contre la mucoviscidose a été approuvée l’automne dernier par l’agence américaine du médicament. Mais outre son prix prohibitif, elle soigne les conséquences de la maladie. Une thérapie génique aurait le potentiel d’éliminer la cause de la maladie sous réserve de confirmation lors d’essais cliniques.

Pourquoi c’est important. La mucoviscidose est la maladie génétique mortelle la plus fréquente dans les populations européennes. L’outil de génie génétique CRISPR-Cas9 a suscité beaucoup d'espoir dans la correction de telles maladies génétiques. Son utilisation reste néanmoins limitée par le risque de provoquer des mutations non désirées. La technologie baptisée «base editing» développée par les chercheurs hollandais pour réparer le gène ciblé a l’avantage de ne pas entrainer d’autres dommages dans le génome. Son application à la mucoviscidose demande cependant des études complémentaires car la maladie ne touche pas que les poumons.