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Un médicament prometteur bientôt disponible contre la mucoviscidose

La mucoviscidose se traduit principalement par des atteintes digestives et pulmonaires, beaucoup de malades perdant en capacité respiratoire au fil des années. | Pixabay / kalhh

C’est le premier traitement à s’attaquer au cœur du problème. Le Trikafta, une combinaison de trois molécules (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor), a été approuvé contre la mucoviscidose le 21 octobre par l’agence américaine du médicament (FDA), sur la base de deux essais cliniques publiés dans le NEJM et le Lancet. Ce médicament cible le principal défaut génétique à l’origine de la maladie, et permet d’améliorer les fonctions pulmonaires des patients de 10 à 14%. Un grand espoir sur le point de se concrétiser, rapporte le Washington Post.

Pourquoi c’est important. En s’attaquant à la principale mutation du gène CFTR, le Trikafta a le potentiel de traiter l’immense majorité des malades. Il est pour l’heure réservé aux adolescents et aux adultes, mais des essais sont en cours chez l’enfant. Se dessine ainsi l’espoir de transformer cette affection d’évolution compliquée (l’espérance de vie est de moins de 50 ans en Suisse) en maladie chronique. Reste à voir si le coût très élevé du traitement (311'000 dollars par an aux États-Unis) ne sera pas un frein à son déploiement. Les discussions sont en cours pour une autorisation européenne.

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