Les ciseaux génétiques CRISPR ouvrent l’ère de la chirurgie génétique

Atteints d'amaurose congénitale de Leber (une forme grave de déficience visuelle causée par une mutation génétique), sept patients ont été opérés par des cliniciens de l’Oregon avec les ciseaux moléculaires CRISPR. Plusieurs d’entre eux ont retrouvé une vision partielle, selon NPR qui a interviewé ces patients. Cette seconde intervention in vivo réussie en trois mois confirme le potentiel de la chirurgie génétique en intervenant directement chez les patients quand, comme c’est le cas pour les cellules rétiniennes, il n’est pas possible d’extraire les cellules pour les corriger avant de les réimplanter.

Pourquoi c’est une première. Présenté lors d'un symposium sur la dégénérescence rétinienne à Nashville, ces résultats confirment le potentiel de CRISPR de devenir une chirurgie génétique en ophtalmologie comme le suggérait déjà une récente acquisition de Novartis.  Certes, le traitement expérimental est loin d’avoir guéri tous les patients, mais les bénéfices enregistrés par certains sont tellement positifs que de nouveaux essais vont recruter bien plus de patients. Au moment où CRISPR s’industrialise pour des applications ex vivo, la possibilité d’intervenir in vivo sur des cellules rétiniennes, impossibles à extraire, ouvre un champ nouveau à cette technologie, en particulier pour les maladies du cerveau.