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La nouvelle trithérapie contre la mucoviscidose est prometteuse, mais hors de prix

Des essais cliniques sont en cours chez l'enfant pour le Trikafta. | Shutterstock

Le Trikafta, une combinaison de trois molécules (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor) fabriquée par le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, a été approuvé pour soigner la mucoviscidose le 21 octobre 2019 par l’agence américaine du médicament (FDA), sur la base de deux essais cliniques réussis. Le médicament cible le principal défaut génétique à l’origine de la maladie et permet une nette amélioration de la capacité pulmonaire et de la qualité de vie.

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