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Thérapie génique: un jeune patient myopathe meurt dans un essai clinique aux US

Pixabay / Arek Socha

Gros revers pour la recherche sur les thérapies géniques. Un jeune garçon atteint de myopathie est décédé le 9 septembre aux Etats-Unis, dans le cadre d’un essai clinique mené par l’entreprise pharmaceutique Astellas. La nouvelle, annoncée par le laboratoire et détaillée par le site spécialisé BioPharmaDive, a débouché sur une mise en pause de l’essai baptisé Aspiro, qui prévoyait de recruter 24 patients de moins de cinq ans — il s’agissait du 18e. C’est bien le traitement expérimental, une thérapie génique destinée à guérir une forme létale de myopathie (dite tubulaire liée à l’X), qui est à l’origine du décès par insuffisance hépatique.

Pourquoi c’est important. L’essai venait juste de reprendre après la mort en 2020 de trois autres patients du même essai clinique, également d’une atteinte du foie, qui avait débouché sur une diminution drastique des doses. Comme le remarque BioPharmaDive, cet échec cuisant ne sera pas sans conséquence pour la recherche sur les thérapies géniques. D’autres essais portant sur une technologie analogue, dans l’hémophilie et l’amyotrophie spinale, ont signalé des signes de toxicité hépatique dans les semaines suivant l’administration du traitement, sans aller jusqu’au décès des patients.

De quoi on parle. Le traitement à l’essai est une thérapie génique visant à soigner la myopathie tubulaire liée à l’X, en remplaçant le gène défectueux dans les cellules du patient par sa version fonctionnelle. La séquence génétique est introduite via un virus de primate non pathogène – cette plateforme, dite de virus adéno-associé, est considérée comme la plus prometteuse dans le secteur, encore très expérimental, des thérapies géniques. Lesquelles offrent le seul espoir de guérison pour un grand nombre de maladie congénitales incurables, et souvent létales.

Un avenir incertain. En 2019, la société japonaise Astellas avait racheté la biotech californienne Audentes pour 3 milliards de dollars, afin de porter ce nouveau traitement jusqu’au marché – après des résultats très prometteurs chez le chien. Il n’est pas certain que ce nouveau revers laisse encore la place pour développer le traitement. Des discussions sont en cours avec l’agence réglementaire américaine (FDA) pour décider ce qu’il en sera.

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