Les malades de Huntington entre espoir et détresse face à un traitement possible

Pixabay / Gerd Altmann

Le site médical Stat a plongé dans le quotidien des malades de Huntington, cette maladie neurodégénérative héréditaire dont les symptômes évoquent une combinaison d’Alzheimer et Parkinson. L’affection est incurable mais un nouveau traitement expérimenté par Roche pourrait permettre de retarder son évolution. Une lueur d’espoir pour les patients et leur entourage, mais tous ne peuvent prétendre rejoindre l’essai clinique – il faut être ni trop jeune ni trop vieux, ni trop gros ni trop maigre, ne pas être trop diminué… Et même les 660 élus ont une chance sur deux de se voir attribuer un placebo.

Pourquoi c’est un moment critique. La maladie de Huntington est liée à un défaut du gène HTT, à l’origine de la production d’une protéine anormale toxique pour le cerveau. Elle est héréditaire et se déclare typiquement vers 30-40 ans, quand les porteurs ont déjà eu des enfants. Des familles entières vivent donc sous cette épée de Damoclès. Mais la situation pourrait changer. Les premières thérapies géniques sont actuellement à l’essai. Pour la première fois, elles offrent la perspective de faire de cette affection létale une maladie chronique.

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