Bientôt un médicament contre la principale forme de nanisme

Portrait de Sebastián de Morra, par Velasquez (1645, détail).

Il permettrait de gagner 1,6 centimètre par an durant la phase de croissance. Un médicament contre l’achondroplasie – la forme la plus fréquente de nanisme génétique – vient de faire ses preuves, d’après son fabricant BioMarin. L’essai clinique de phase 3 du vosoritide, conduit auprès de 121 enfants âgés de 5 à 14 ans, a donné des résultats positifs, qui seront publiés prochainement. Le laboratoire prévoit de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis au premier semestre 2020. Et c’est le site médical Stat qui s’en fait l’écho.

Pourquoi c’est prometteur. Dans les pays développés, environ 60% des personnes de petite taille souffrent d’achondroplasie. Cette malformation a pour origine une mutation provoquant une suractivité du gène FGFR3, en charge de la régulation de la croissance osseuse. A raison d’une injection sous la peau par jour, le vosoritide permet de contrebalancer les effets de la mutation et de favoriser la croissance osseuse des enfants et adolescents atteints de la maladie. Reste à voir si le bénéfice est généralisé et si les risques restent mesurés: lors de l’essai de phase 2, un patient sur dix avait connu un effet indésirable grave.

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